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五加和助力国内首个眼科基因治疗

 

近日,开发区企业五加和分子医学提供的病毒产品成功应用于国内首个眼部疾病基因治疗,通过近9个月的研究试验,已有6名患者的病情得到明显改善。

遗传性黑蒙症是由于基因出现问题而造成视网膜病变的罕见疾病,这种疾病会随着时间的推移导致视力不断下降,最终完全失明。

日前,医院主持的研究项目,历时九个月,已使6名患者视力得到明显改善。开发区企业五加和,正是为该项目提供了病毒载体,通过这种病毒载体转运基因,对引起病变的基因加以治疗。

把ND4的这么一个基因放到了视网膜上去,就能够使这个基因进到这个视网膜细胞里头的这个线粒体里头去了,就能够彻底的改变线粒体的能量代谢,使相应的细胞组织就不那么再进一步的变化、死亡,最后就保护了视力。

据了解,该项目是目前国内第一个眼科疾病基因治疗项目,研究数据已申报国际刊物,未来将会继续进行更多的临床试验,随着数据的稳定及发展的前景,将会扩大临床试验的人群。









































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