行业基因编辑从实验室到临床的突破，一

CRISPR在生物医疗领域抛头露面至今不过数年，就已经凭借着它在基因编辑中的灵巧身手名利双收：有人称它“基因魔剪”，有人称它“上帝之手”；更重要的是它对资本的巨大吸引力，加速了这把小剪刀的临床转化。一家名叫EditasMedicine的公司频频见诸中外各大医疗、财经媒体，它是CRISPR基因编辑领域全球首家IPO公司。Editas于近日宣布，将于年将CRISPR应用于治疗莱伯先天性黑盲病（LCA）的临床试验，这在基因编辑领域属全球首次。Editas的联合创始人是美国MIT神经学家张峰，他因为在CRISPR技术的贡献而被评选为《自然》年度十大科学人物。莱伯先天性黑朦病(LCA)是一种遗传性视力衰退疾病，造成患者在年轻的时候就出现严重的视力丧失。病因很明确：一种基因突变。如果能把突变的这个基因找出来并替代以“干净”片段，这个致残性疾病就能够得以治愈。对于医疗领域来讲这在五年前还是一场白日梦。其中的意义是，如果这一剪成名，众多的因基因突变产生的疾病得以治愈的日子将能有所期待。而这一领域中的明星公司Editas在获得了来自比尔盖茨、GoogleVentures等著名风投1.63亿美金的投资后，又在今年2月份IPO时成功融资万美金。是什么使资本变成了追星族？因为至今还没有人知道如何更好地将CRISPR服务于人类疾病治疗。眼睛作为一个器官，小且容易进入，EditasCEOKatrineBosley认为选择莱伯先天性黑盲病（LCA）对小魔剪的顺利临床转化是一个很好的切入点。LCA虽然罕见，但对其的成功治疗具有里程碑式的意义。对于Editas来说，这叫做“proofofconcept”，即“您的设想通过了验证！”对于这个成立于年，由来自于MIT，UCB和Harvard的科学家们创办的生物科技公司来讲，等于打开了通向更具挑战的疾病治疗（如囊性纤维化）之门。CRISPR小剪刀素描跃升年Science杂志十大突破之首的CRISPR基因编辑技术从概念上讲并不复杂：你尽可以把它想成一把自带自动导航系统的微缩版小剪刀，要剪的材料是基因。CRISPR是“成簇的规律间隔的短回文重复序列”的缩写。科学家们将一股RNA编程使它能够找到DNA上的特定片段，然后把这股RNA和一个叫做Cas-9的DNA切割酶连在一起（就是CRISPR-Cas9）。细胞的自然修复机制会将这个正常基因插入DNA的目标区域替代有缺陷的基因，完成对问题DNA的编辑和改造。早在年，一家总部位于丹麦哥本哈根的乳品公司丹尼斯克公司的科学家找到了一种能增强细菌防御噬菌体能力的方法。这一发现使得杜邦公司能够为食品生产培育更强壮的菌株。一些基本的原理也被揭示：细菌具备一种有高度适应性的免疫系统，其防御机制使得它们能够抵御病毒的进攻。大多数细菌和古细菌里有这种天然免疫系统存在。这种可用来对抗入侵的病毒及外源DNA的免疫防御系统就是CRISPR/Cas。年UCB的JenniferDoudna和EmmanuelleCharpentier领导的研究小组发表的一篇关键文章揭示了天然免疫系统是如何变成基因编辑工具的，预示了CRISPR的诞生。此后小剪刀在MIT、Harvard、UCB等科学大牛们的精心打磨下，经历了年关键的前几步成长以及和年的跨越式生长，已经变成了分子生物学的一个奇迹。许多科研团队利用它来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因。小剪刀技术应用的争议基因编辑技术其实面临很大的政策与医学伦理争议，尤其是对人类胚胎DNA编辑，一经亮相就登上各大头条并引起广泛







































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