经典回顾11答RP患者庞继景2

近期世界著名华人视网膜基因研究专家、美国弗罗里达大学庞继景教授接受了RP之光爱心联盟的采访，应邀回答了国内RP患者关心的有关国际国内基因研究进展的几个问题，以下是庞教授给我们爱心联盟的回复—根据你们提出的五个问题，我归纳为三大类，并作了初步解答。下面的这些文字只代表我个人对目前视网膜疾病基因治疗的理解，片面和错误之处在所难免，只供中国的视网膜色素变性病友们参考（无任何法律责任），望周知和谅解。一、这次美国ARVO会议和之前您了解的一些研究信息能否做一个大概阐述，包括您自己在内的各种研究、各类疗法的进展？在基因治疗方面最近美国又有哪几个基因开始临床试验或者即将开始临床试验？您认为最新的基因编辑技术对视网膜色素变性（RP）疾病的治疗有多大帮助，有可能治愈RP吗?基因治疗从年美国批准第一个临床试验开始兴起，经过不断探索，到年终于在雷柏氏先天性黑矇2型（RPE65突变）临床试验中获得重要突破。中间虽然经历了很多曲折，但随后越来越多的视网膜隐性遗传病进入应用基因替代疗法的人类临床试验。如视网膜色素变性（MERTK突变），无脉络膜症（REP1突变），性连锁视网膜劈裂症（RS1突变），Leber氏遗传性视神经病变（ND4突变），青少年黄斑变性（ABCA4突变），尤赛氏综合征1B亚型（Myo7a突变）。利用基因疗法治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性的临床试验已在美国开始进行。过去的一年是视网膜疾病基因疗法获得快速发展的一年。这次美国ARVO大会期间，美国食品和***监督局官员报告说，在大约80个新增加的基因治疗临床试验中，有10个和眼科尤其是视网膜遗传病有关。适用于所有晚期RP病人的,利用异种成视力基因转入第二或第三级视网膜神经元再造感光细胞的光遗传基因疗法已进入临床试验。我做了大量临床前开发工作的全色盲2型（CNGA3突变）基因治疗也在年进入临床试验，目前治疗病人一切顺利。因为中国的大部分全色盲病人都是由CBGA3基因突变引起的2型，所以这对中国患者来说更是个好消息。而我在临床前试验中倾注了更多心血的雷柏氏先天性黑矇2型基因治疗醒目，其临床三期试验更是取得了较好的结果，有可能成为美国第一个被批准临床应用的基因治疗方法，同时也可能是世界上第一个被批准的视网膜疾病基因治疗方法。应用腺相关病毒介导的基因疗法治疗无脉络膜症取得长期疗效的报告也获得了大家的







































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