北海康成与麻省大学医学院签署罕见病基因疗

顾问委员会吸纳基因治疗领军人物

中国北京，美国马萨诸塞州剑桥市，年6月9日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）宣布已与麻省大学医学院霍雷基因治疗中心共同启动罕见遗传性疾病的基因疗法研究，研究重点领域为神经肌肉疾病。该研究项目将由李伟波罕见病研究院联合院长、霍雷基因治疗中心和病毒载体中心主任、微生物学及生理系终身教授、麻省大学医学院生物医学研究PenelopeBoothRockwell讲席教授高光坪博士指导。高教授是基因治疗研究领域内国际知名的领军科学家，对发现和开发新一代基于不同血清型腺相关病毒（AAV）的高效低毒基因递送载体平台技术做出了重大贡献，这一平台技术已广泛用于基因疗法研究。

北海康成同时宣布高光坪博士和MarkBamforth,工业界资深生产领域专家及BrammerBio前创始人和首席执行官，加入公司战略委员会。

麻省大学霍雷基因治疗中心是基因治疗研究的先驱，北海康成与一流的研究中心合作,通过整合下一代技术扩大罕见疾病研发管线，确保公司处于罕见病治疗领域领先地位。我们期待与霍雷基因治疗中心这样的顶级研究机构展开合作。

薛群博士

北海康成创始人，董事长及首席执行官

高博士是开发罕见病基因疗法的领军人物，同时还是病毒衣壳和基因组工程方面的专家，他是北海康成扩大罕见遗传性疾病研发管线当之无愧的最佳合作伙伴。

RichardJ.Gregory博士

北海康成代理首席科学官

我谨代表北海康成热烈欢迎高光坪博士和MarkBamforth加入战略咨询委员会。他们是基因治疗科学和生产领域公认的全球领军人物，将与另外两位业界公认的生物科技领袖—MarkGoldberg博士和RichGregory博士一起为北海康成夯实研发基础，为中国和全球的患者开发突破性治疗疗法。

JimGeraghty

北海康成顾问委员会主席

关于霍雷基因治疗中心

霍雷基因治疗中心致力于开发尚未治愈的罕见遗传性疾病的治疗疗法。中心利用最先进的技术编辑产生致病蛋白质的突变基因，或者在突变导致非功能性蛋白质的情况下引入基因的健康拷贝。

霍雷基因治疗中心跨多门学科研究，聚集了儿科、微生物学、生理学、生物化学、分子药理学、神经学、医学和眼科等多个学科。医生和研究人员共同努力解决罕见病领域的医疗挑战，如α-胰岛素缺乏症、脑白质海绵状变性综合征、婴儿型黑矇性家族性痴呆、GM2神经节苷脂沉积病、色素性视网膜炎、囊性纤维化、葛雷克氏症、TNNT1杆状体肌病、瑞特综合征、NGLY1-先天性脱糖症、皮特-霍普金斯样综合征、枫糖尿症、涎酸累积症、GM3合成酶缺乏症、亨廷顿舞蹈症和肌萎缩侧索硬化。该中心也聚焦一些常见疾病，如心律失常和高胆固醇血症。与此同时，研究人员希望通过麻省大学发起的研究和部分中心研究者发起的临床试验探索各种基因疗法以求治愈更多的疾病。

关于麻省大学医学院

麻省大学医学院的愿景是通过开创性的教育、研究、公共服务和提供保健服务，促进全人类的健康和福祉。如需更多信息，

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