关于先天性黑蒙RPE65基因突变病友的召

各位尊敬的病友及其家属：

您好！

非常高兴获知SPARKTHERAPEUTICS公司治疗先天性黑蒙RPE65基因的治疗方案已收到了美国FDA的突破性疗法和孤儿药资格认证。预计在本年年底或明年年初在美国上市。这将是FDA第一个批准的基因治疗项目.

为了让中国的RPE65基因患者尽快得到治疗，rp之光爱心联盟愿意搭建患者与医疗机构沟通的桥梁.为此请属于RPE65基因的病友尽快与我们联系。医院医院的专科医生沟通，让您尽早以合适的方式进行治疗。

谢谢您对我们工作的支持！

祝，

早日康复！

RP之光爱心联盟

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