基因编辑里程碑首个CRISPR疗法患者

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在体内直接使用CRISPR-Cas9是一个重大飞跃，但也面临着很多技术挑战与安全隐患。当地时间年3月4日，跨国制药公司Allergan（艾尔建）和全球领先的基因组编辑公司EditasMedicine联合宣布，CRISPR疗法AGN-（EDIT-）治疗莱伯氏先天性黑蒙症10型（Lebercongenitalamaurosis10，LCA10）的I/II期临床试验已完成首例患者给药。3月5日，《自然》杂志（Nature）也在