CRISPR三巨头集齐,均开始CRISP

北京中科是公立医院吗 http://news.39.net/bjzkhbzy/170125/5212097.html
年7月，埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶（EmmanulleCharpentier）创办的CRISPRTherapeutics与合作伙伴福泰(Vertex)发起的I/II期临床试验中，第一名美国镰状细胞病(SCD)患者接受了CTX00（一种自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法）的治疗。这是美国首次将CRISPR疗法用于治疗遗传性疾病，成为CRISPR治疗史上的一个里程碑。年3月初，张锋创办的EditasMedicine和合作伙伴艾尔建(Allergan)宣布，其CRISPR疗法AGN-(EDIT-0)治疗Leber先天性黑蒙症0型(LCA0)患者的I/II期临床试验，完成了首例患者给药。这项临床试验是全球首个在体CRISPR基因编辑临床研究，此次给药是CRISPR基因编辑技术发展的又一次里程碑。年4月日，CRISPR领域迎来新进展。詹妮弗·杜德娜（JenniferDoudna）创办的IntelliaTherapeutics宣布，美国FDA已经接受了基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的工程细胞疗法OTQ治疗SCD的IND（investigationalnewdrug）申请，该申请由其合作伙伴诺华（Novartis）提交，同时也触发了其对Intellia公司的一项里程碑付款。OTQ是Intellia与诺华合作开发的一种基于CRISPR/Cas9基因组编辑的造血干细胞(HSCs)疗法，用于治疗SCD；通过靶向编辑HSC的DNA，诱导胎儿血红蛋白(HbF)表达，编辑后的细胞返回患者体内，HbF的表达有望减少镰状血红蛋白(HbS)的有害影响。这项/2期临床试验将在具有严重SCD并发症的成人患者中评估OTQ。Intellia公司成立于年，公司创始人詹妮弗·杜德娜（JenniferDoudna）是CRISPR基因编辑先驱，CRISPR基因编辑三巨头之一。年8月7日，詹妮弗·杜德娜（JenniferDoudna）和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶（EmmanulleCharpentier）合作，在Science杂志发表了基因编辑史上的里程碑论文，成功解析了CRISPR/Cas9基因编辑的工作原理。年2月5日，张锋在Science杂志发表了，首次将CRISPR/Cas9基因编辑技术应用于哺乳动物和人类细胞。自此，近年来生命科学领域最耀眼的技术正式宣告诞生，杜德娜、卡彭蒂耶、张锋三人，也被人们称为CRISPR三巨头。张锋率先创建了EditasMedicine公司，詹妮弗·杜德娜（JenniferDoudna）创建了IntelliaTherapeutics公司，埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶（EmmanulleCharpentier）创立了CRISPRTherapeutics公司，这三家公司均已上市。Intellia意在针对在ExVivo与InVivo基因治疗开发出专有的革命性产品，使用成熟的细胞传输技术来充分发挥、拓展CRISPR-Cas9的能力，从而成功插入和修复基因中的DNA，以达到治疗的目的与效果。Intellia通过不断优化CRISPR-Cas9技术，致力于为患者快速开发出具有针对性的治疗药物。▲Intellia公司产品管线（图片来源：Intellia公司