眼科疾病基因治疗取得新进展，盲人患者的福

我国是一个人口大国，眼科遗传病病人数量较高。据了解，目前全国具有遗传性眼病发病风险的概率在4%左右。在25岁以下青少年盲人中，遗传性眼病致盲者占67.7%。一些患者“出生时或出生不久既有严重的视力丧失”、“夜盲或昼盲”等遗传眼病的典型症状，却并没有意识到遗传检测的重要性。

遗传检测是发现致病根本原因的重要方法，也是有生育需求的眼科遗传病患者及有眼科遗传病家族史成员进行婚前/孕前遗传咨询及健康优生指导的基础；对患者亲属中无临床症状表现者，通过基因检测，可了解其自身致病基因携带情况，为优生优育做好准备。在遗传诊断基础上的眼科遗传咨询，也就是对患者遗传临床状况的全面评估更是进行相应基因治疗的基础和前提。

目前在美国已有至少例眼病患者在视网膜疾病基因治疗临床试验中得到治疗。随着研究的进一步深入和病种研究的进一步扩大，难治性眼病患者、罕见眼病患者和先天性盲童离光明将更近一步！

而我国在相关方面的研究相对比较匮乏，为此庞继景教授选择归国报效，力求为中国打造有国际影响力的眼遗传病基因治疗平台

近二十载，庞教授多项眼遗传病基因治疗研究获世界性突破

年庞继景教授报道了世界上首例由aTTP基因突变导致的视网膜色素变性的临床病理改变。之后，庞教授是包括雷柏氏先天性黑矇(先天性盲,出生时或出生后视力很快丧失，婴儿眼睛不能跟光移动且伴有眼球震颤)，视网膜色素变性(慢性进行性视野缺失，从夜盲开始，视力一点点缺失)，全色盲(红、绿、蓝三原色均不能辨认，视力低于0.1，患者尤喜暗、畏光，表现为昼盲)，蓝色单色视(无法识别三原色中的红和绿色，只能辨认蓝色，中心视力明显下降)在内的多个基因治疗临床前期及临床试验项目组负责人或成员，并且获得多项世界性突破。

其中，庞教授倾注大量心血的雷柏氏先天性黑矇2型基因治疗，有可能成为美国第一个被批准临床应用的基因治疗方法，同时也可能是世界上第一个被批准临床应用的眼科疾病基因治疗方法。

庞教授介绍，“现在眼科学的难题是遗传性视网膜疾病。以前，对为什么造成这些病变并不清楚，所以不能从根源上解决问题。现在明确了根源就是基因突变。到年，已有多个导致眼病的突变基因以及近个导致眼底病的突变基因被发现。基因治疗能纠正秀修复或弥补遗传病的缺陷基因，从而达到减轻或治愈疾病的目的。也就是从疾病的源头上进行治疗。”

从年开始，庞教授就在美国繁忙的工作之余投入大量的时间和精力从事基因治疗在中国的普及和推广工作。曾经多次在北京大学眼科中心，医院，医院，广州中山眼科中心，上医院，中国医科大学等地进行讲学及学术交流活动，并任国内多所大学及眼科中心客座教授或特聘教授。成为视网膜基因疗法技术在中国传播的主要促进者。归国报效是他海外奋力拼搏的最终目标。

今年4月，斥资五千万、规模超过0平方米的厦门眼科中心眼科研究所成立之初，厦门眼科中心院长、厦门眼科中心眼科研究所所长黎晓新教授就明确指出研究所的发展方向，“以转化型医学为主导、引进国内外著名的眼科、病理、遗传学专家，创新研究模式，重点







































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