国际罕见病日博腾生物与您一起传递罕见的骄

每年2月最后一天是国际罕见病日，今年的主题是“Rareismany.Rareisstrong.Rareisproud.”（“罕多，罕强，罕骄傲”）。

同时，年国际罕见病日官方宣传片已发布，博腾生物与您一起传递面对困境的勇气，感受到罕见生命的不凡力量。

据统计，有90%以上的罕见病缺乏有效治疗手段，80%的罕见病为遗传性疾病，无法治愈，患者需要终身用药；大约有65%的患者曾经历过误诊，平均一个罕见病患者得到明确诊断需要花费5.3年；50%的罕见病患者是儿童，其中30%无法活过5岁。

基因治疗为罕见病患者带来曙光，我们看到越来越多的基因治疗药物进入临床阶段甚至获批上市，如治疗莱伯氏先天性黑蒙症的Luxturna，治疗脊髓性肌萎缩症的Zolgensma、治疗β地中海贫血的Zynteglo等。保持“乐观”与“骄傲”，相信会有越来越多罕见病治愈的可能。

博腾生物聚焦基因与细胞治疗，一直积极