EditasMedicine基因编辑

文丨陈卫华

日内瓦大学医学院

瑞士生物信息学研究所

奇云诺德CIO

年1月4日，以基因编辑为主打技术的初创企业EditasMedicine向美国证券交易委员会（SEC）提交IPO申请，准备在NASDAQ以EDIT为股票代码上市。Editas准备通过IPO以16至18美元的价格出售万股，募集约1.2亿美元资金；以此价格计算，Editas的估值大约为8亿美元[1]。但根据媒体报道，这个价格只是写在IPO申请书里的“占位符（placeholder）”，将来肯定会被向上修正[2]。

EditasMedicine为此公开了许多资料，包括财务收/损失、主打产品、未来的研究方向以及对于现有竞争对手的描述和评价，接下来让我们一睹由谷歌风投和比尔盖茨的、传说中“基因编辑”第一股的真容。

Editas成立于年9月，目前有55名员工。5名创始人包括FengZhang、JenniferA.Doudna、GeorgeChurch、J.KeithJoung和DavidR.Liu，均是美国牛校的牛人。到目前为止，Editas通过两轮融资已经从资本市场获得了约1.63亿美元的资金。风投公司FlagshipVentures和PolarisPartners分别拥有Edtias15%的股权；谷歌风投和比尔盖茨也都在投资人之列。另外，Editas通过合作从JunoTherapeutics（一家成立于年的生物制药公司）获得少量的资金支持。

到目前为止，Edtias还没有什么收入，但钱已经烧了不少。根据其提交给SEC的文件，至年9月，Editas已经烧掉了大约万美元；其中的万是在年的前9个月烧掉的[3]。相比之下，年同时期才烧了万多一点。不过，烧钱速度增加往往意味着产品研发有所进展。而且，Editas声称目前还有1.55亿美元在手，照目前的进度下去，还能再烧一段时间。

截至日前，Editas拥有相关领域内的21项专利；另外，还有项专利正在申请当中。不过，有媒体报道，其中的关键专利，即在哺乳细胞中使用CRISPR基因编辑系统的专利是从FengZhang授权给Editas的，但此专利的有效性受到加州大学伯克利大学的JenniferA.Doudna质疑[3]（注：JenniferA.Doudna也是创始人之一）。此外，Editas似乎并没有完全锁定优先获得FengZhang实验室CRISPR最新研究成果的权力[3]。

Editas的招股书也揭示了它的战略重点在于那些遗传上研究比较透彻（这样他们就不用投入大量的时间金钱研究疾病的发病机理）而且没有已批准的治疗方法的疾病。根据此标准，Editas目前已投入十几个项目。其中进展最为顺利的是一种叫做10型莱伯氏先天性黑矇症（注：一种遗传性视网膜病变，出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性失明；发病率为10万分之一），这种病无论亚洲还是欧美都没有正在进行临床试验的治疗方式。利用CRISPR/Cas9系统，Editas已经成功在细胞系中修复了造成黑矇症的突变，修复后的基因表达正常。Editas将会于年对此进行临床实验。IPO得到资金的一部分将会应用于此[1]。

另外，Editas还揭露了他们在癌症治疗方面的进展。比如，他们利用CRISPR系统修改过后的T细胞来治疗癌症。经过改进之后的T细胞的存活时间并能克服肿瘤微环境下降低T细胞活性的不良影响。而且，Editas的CRISPR系统能够实现对90%的T细胞进行修改。

最后，Editas在其招投书中总结道：“过去40年中，每10年就会出现一类新的药物种类，比如重组蛋白、单抗以及基于RNA的药物…在我们眼中，CRISPR/Cas9基因编辑有成为下一个新种类的潜力。我们Editas的任务就是使之成为可能。”

在“基因编辑”领域，除了Editas，还有许多其它的重量级企业蓄势待发。事实上，年以来，基因编辑相关企业已经吸引了10亿美元的投资。位于瑞士巴塞尔的CrisprTherapeutics的CEO最近也表示，将会考虑于年上市。CrisprTherapeutics也使用CRISPR/Cas9系统；经过两轮融资，CrisprTherapeutics共获得了万美元的资金；而且，就在年12月，德国制药巨头与CrisprTherapeutics达成了3.3亿美元的投资协议[4]。

除了CRISPR/Cas9系统之外，还有其它的多种“基因编辑”技术。有机会我再为大家介绍。

我这里要（再）解释一下“基因编辑”的重要性。目前多种基因突变引起的疾病当中，有经过批准的治疗方法的疾病只有不到5%。最重要的原因，是基因突变大多是失活突变，即突变会造成基因功能的缺失。用药物手段重现基因的功能，是非常非常困难的。在序列水平上对基因进行修复，从而恢复其功能，原则上讲是最为有效而且最没有副作用的疗法。

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