行业从突破性疗法认证看当前新药研发热

自年11月，各制药公司已公开31个突破性药物，其中包括小分子化合物，单抗和双抗药物，干细胞药物以及疫苗。

表1年11月后公开的突破性药物目录

药物厂家靶点适应症SofosbuvirGileadNS5B聚合酶抑制剂慢性丙肝IdelalisibGilead磷酸肌醇3-激酶delta（PI3K-delta）抑制剂复发慢性淋巴细胞白血病AndexanetalfaPortolaXa因子抑制剂解毒剂用于逆转Xa因子抑制剂在不受控制的出血或紧急手术时的活性TafenoquineGSK8-氨基喹啉疟疾EsketamineJohnsonJohnson氯胺酮的S对映异构体，N-甲基-D-门冬氨酸受体（NMDA）拮抗剂难治性抑郁症DabrafenibGSKBRAF抑制剂BRAF基因突变的非小细胞肺癌VX-+ivacaftorVertexCFTR调节合并用药ΔFCFTR基因双拷贝突变引起的囊性纤维化EltrombopagGSK促血小板生成素受体激动剂免疫抑制疗法反应不足的重症再生障碍性贫血患者血细胞减少症daclatasvir+asunaprevirBMSNS5A复制复合体，NS3蛋白酶慢性丙肝TrumenbaPfizer疫苗B型脑膜炎球菌疾病BexseroNovartis疫苗B型脑膜炎球菌疾病MydicarCelladonSERCA2a基因疗法心力衰竭AZDAstraZeneca不可逆转的EGFR抑制剂EGFRTM基因位点突变的转移性非小细胞肺癌NivolumabBMSPD1单抗自体干细胞移植和brentuximab失败的霍奇金淋巴瘤ElotuzumabBMSCS1单抗多发性骨髓瘤二线治疗，与lenalidomide和dexamethasone合并用药CO-ClovisEGFR抑制剂EGFR基因突变的非小细胞肺癌二线治疗RGRochePDL1单抗PDL1突变阳性的膀胱移行细胞癌ArikayceInsmed阿米卡星脂质体耐药性非结核分枝杆菌引起的肺部疾病IdarucizumabBoehringerIngelheim达比加群酯抑制剂达比加群酯解毒剂BlinatumomabAmgenAnti-CD19/CD3双抗费城阴性复发或难治性早期B细胞型急性淋巴细胞性白血病CTLNovartis/UpennCAR免疫疗法复发或难治性成人及儿童急性淋巴细胞性白血病NintedanibBoehringerIngelheimVEGFR/PDGFR/FGFR抑制剂特发性肺纤维化PirfenidoneInterMune/RocheTGFβ-和TNFα抑制剂特发性肺纤维化AfliberceptRegeneronVEGF受体融合蛋白糖尿病黄斑水肿和糖尿病性视网膜病变NivolumabBMSAnti-PD1单抗霍奇金淋巴瘤APAriadALK抑制剂，突破ALK的耐药性突变Crizotinib耐药ALK突变阳性的转移性非小细胞肺癌PembrolizumabMerckCoAnti-PD1单抗EGFR和ALK突变阴性的非小细胞肺癌NBI-NeurocrineBiosciencesVMAT2抑制剂迟发性运动障碍SPK-RPE65SparkRPE65基因疗法先天性利伯氏黑蒙症夜盲症

自11月6日起，美国药品评价研究中心(CDER)以及美国生物药品评价研究中心(CBER)已接受项突破性药物资格申请，其中CDER授予61项，驳回项，CBER授予7项，驳回27项。

图1年11月后已公开的突破性药物的治疗领域分类

第一类突破性药物为抗肿瘤药物，占42%，去年此类药物占46%。自该项目开始，非小细胞肺癌药物共有7个药物获得认证最受瞩目，包括3个治疗ALK阳性突变的非小细胞肺癌药物。

抗感染类药物占19%，比去年15%略微上升，相较于去年全部是抗丙肝病毒药物，今年新增有抗疟疾药物，抗脑膜炎球菌药物以及抗非结核分枝杆菌肺部疾病药物。

呼吸系统以及心血管系统药物各占10%，包括后来认证的治疗囊性纤维化药物。

从公司层面分析，Novartis和BMS自该项目开始各有5个获得认证的突破性药物，大型制药公司和生物技术公司约占全部获认证突破性药物的70%。

此外，5月FDA接受其独立咨询委员会意见，拒绝批准诺华心衰试验药物Serelaxin；10月，BMS放弃继续研发dualdaclatasvir和asunaprevir合并用药治疗丙肝病毒；还有虽然Prosensa近期开始提交杜氏肌营养不良（DMD）治疗药物Drisapersen上市申请，但GSK因为三期临床试验结果不理想，已经放弃该药物的相关研发。

尽管有了实际上突破性药物资格的存在，药物研发的速度也并没有得到大的提升，一些限速度步骤仍然存在，比如生物药的生产。同时，突破性药物资格面临的最大问题是如何对这些药物进行定价。因为有了这个资格后，FDA会帮助获得该资格的药物所在的公司进行研究，缩短开发时间，除了病人从中得利外，公司能够让药物早一些上市也使得他们能有更长专利期销售时间。那么在这种情况下，公司是否应该在定价上给予一些让步？不过这个问题还是留待政府与公司进行协商吧。

(by浮米网)

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