今日药讯FDA审查诺华新型血液肿瘤药

FDA审查诺华新型血液肿瘤药物

FDA肿瘤药物咨询委员会在11月6日召开了会议并提前发布了文件，该机构官员没有给出多少评论，而是注重诺华公司例3期临床试验的相关数据。在疗效方面，使用由诺华的帕比司他，武田的万珂和类固醇地塞米松组合的复方药物相对单独使用帕比司他能够延长无进展生存期（PFS）3.9个月，帮助患者延长近半年的寿命且没有严重症状。

诺华公司相信，其新的肿瘤治疗药物对于有严重多发性骨髓瘤和血癌的患者会有强烈的改善。但首先，诺华公司必须向FDA独立专家小组证明该药物有能力在数月内显着延长生存期，并且这种优势胜过其安全风险。

但同时，帕比司他组的患者中7%的人死亡是源于非癌症的并发症，而其他组中这一比例仅为3.5%，这些报告的并发症状包括骨髓抑制、出血、感染、胃肠道毒性和心脏毒性。……

来源：cphi

FDA授予Spark夜盲症药物SPK-RPE65突破性疗法地位

美国食品药品监督管理局（FDA）近日授予SparkTherapeutics公司在研产品SPK-RPE65突破性疗法地位，用于治疗由于RPE65基因突变所导致的先天性利伯氏黑蒙症（Leberscongenitalamaurosis）患者的夜盲症（nyctalopia,ornightblindness）。

SPK-RPE65主要针对一种因为遗传性视网膜营养不良（inheritedretinaldystrophies，IRDs）而致盲的状况。IRDs通常是由RPE65基因常染色体隐性遗传突变所引起的，目前尚无治疗药物。

FDA授予SPK-RPE65突破性疗法地位是基于早前的两项临床试验，相关结果表明，与治疗前相比，SPK-RPE65可以使患者更加独立的进行日常活动，在恢复视觉功能方面也有更持久的作用。……

来源：医药地理

骨髓瘤药物帕比司他未获FDA批准

FDA咨询委员会投票不批准组蛋白去乙酰化酶（HDAC）活性抑制剂帕比司他用于多种骨髓瘤的二线治疗。来自两个不同临床试验的案例结果表明，联合帕比司他、硼替佐米（万珂）和地塞米松治疗骨髓瘤容易复发。因此，肿瘤药物咨询委员会（ODAC）没有批准用帕比司他治疗骨髓瘤。

FDA对ODAC的决定没有发表评论，但是机构发言人给MedPageToday发出邮件说明，投票结果为5:2。来自诺华药物研发部门的负责人说，他们相信，提交给FDA的临床试验是一个非常可靠的案例。诺华肿瘤方面负责人BrunoStrigini表示，公司将与FDA一同，继续研究相关的药物。……

来源：丁香园

科学家解析甲型肝炎病毒为药物研发提供新方向

近日，来自中科院生物物理研究所、牛津大学、中国食品药品检定研究院及北京科兴控股生物有限公司的科研人员，在甲型肝炎全病毒三维结构领域取得重大突破。

该研究不仅揭示了甲型肝炎病毒的独有的结构特性、极强的稳定性、特殊的脱衣壳机制，而且从三维结构角度阐述了甲型肝炎病毒的进化关系。相关论文近日在自然杂志在线发表。

全球每年仍然有万甲型肝炎病毒（HAV）感染病例。HAV病毒属于小RNA病毒科肝炎病毒属，至今仍有很多问题亟待研究。中科院生物物理研究所饶子和院士研究组与牛津大学大卫·斯图尔特教授研究组、中国食品药品检定研究院王军志教授和胡忠玉教授以及北京科兴控股生物有限公司尹卫东和高强等专家共同合作，解析了HAV成熟病毒和空心病毒两种状态的全颗粒高分辨率的晶体结构。该研究第一次证明HAV成熟病毒具有衣壳蛋白vp4，而空心病毒颗粒含有的是未被剪切的衣壳蛋白vp0前体。……

来源：科技日报

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