研发前沿首个基因治疗产品有望获FDA

▎药明康德/编辑

基因疗法（GeneTherapy）通过将健康、正常的基因导入身体中来取代那些突变的致病基因。自年以来，上百种基因疗法进入临床实验阶段，但是还没有一例基因疗法获得美国FDA批准成功上市。近日，SparkTherapeutics公司宣布旗下治疗失明的基因疗法在3期临床实验中取得成功，有望打开僵局，成为FDA批准的第一例基因治疗产品。

这款由Spark公司研制、代号为SPK-RPE65的基因治疗产品,将用于治疗由于RPE65基因突变而造成的视网膜病变。RPE65基因与维护视网膜中的感光细胞健康相关，RPE65基因突变是造成Leber先天性黑朦（Leber’scongenitalamaurosis）的原因。患者的症状包括夜盲、周边视力下降，最终导致完全失明。

近日结束的临床实验包括31位4～44岁的Leber先天性黑朦患者。其中21位随机被抽中者将接受含有正常RPE65基因的基因治疗，而另外10位作为对照的患者没有接受治疗。一年之后，患者被要求在不同的照明条件下依照白色地砖上的黑色视觉指示走到指定地点，并躲避途中的障碍物（垃圾筒）。照明条件分为几等，最暗的情况相当于没有月光的夏夜，而最亮的情况相当于灯火通明的办公室。

实验结果表明，接受基因治疗的患者平均对光的敏感度提高了两个等级，意味着他们可以在更暗的照明条件下完成任务。这一表现明显高于对照组。接受基因治疗的患者中三分之二能够在最暗的照明条件下完成任务。同时，研究人员没有发现严重的副作用和免疫反应。

虽然SPK-RPE65治疗的这种Leber先天性黑朦是一种很罕见的眼科遗传病，但它的成功意味着第一款基因治疗产品距离上市又更进了一步。

参考文献：

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