基因治疗时代是否真的到来光影

美好的愿景背后，存在着巨大的风险与挑战。与小分子药等传统药物相比，基因治疗在目标人群、适应症、研发和临床成本方面有其独特性，促使制药公司必须突破传统商业策略思维和商业模式，更有效地为患者、医疗服务机构提供新颖的治疗模式。

年1月，FDA发布更新了六条有关基因治疗的指南，其中3份针对特定疾病的基因治疗产品制定了指南，分别是血友病、视网膜疾病和罕见病。

基因治疗的提出和发展，革命性地改变了疾病治疗的传统方式和思维。自年，陆续有产品获批上市，制药公司也纷纷在基因治疗方向布局。年诺华以87亿美元收购AveXis公司，年罗氏以43亿美元意向收购SparkTherapeutics等。政策方面，年，美国FDA局长ScottGottlieb博士发表声明，宣布FDA将继续大力推进基因疗法的开发；预计到年，FDA每年将审批通过10～20种细胞和基因治疗产品。

从长远看，基因治疗基本可以实现一次服药，药到病除的治疗效果让病人获益巨大；加上政策利好，前期临床各期试验以及上市产品数量不断增加，这一突破性的治疗技术受到各方