Leber先天性黑蒙症RNA疗法23期儿

ProQRTherapeuticsNV是一家位于荷兰莱顿的荷兰生物技术公司。该公司于年由首席执行官DanieldeBoer出资成立。它专注于开发罕见遗传眼病的RNA治疗方法。

ProQR公司治疗儿童先天性眼病的方法未能改善视力和行动能力，华尔街无法接受这一残酷事实。在ProQR披露2/3期临床试验失败后，股价暴跌至1.49美元，跌幅超过70%。该公司招募了36名8岁或以上患有leber先天性黑蒙症的儿童，leber先天性黑蒙症是一种影响视网膜的罕见遗传眼病。患者被分为三组，其中两组接受不同剂量的sepofarsen，另一组作为对照组，治疗一年后进行了评估。最终，两个给药组的受试者均未能矫正视力，与对照组相比，受试者在视野敏感度或行动能力方面没有统计学差异。RNA疗法未能达到试验的主要和次要目标。ProQR公司目前还不准备放弃该药物，表示需要更多的分析来了解为什么两次试验的结果有如此大的差异，但创始人兼CEODanieldeBoer承认，"尚未做出最终决定，一切都在考虑之中。"这对ProQR公司来说是一个重大挫折，ProQR公司称这些结果"出乎意料并令人失望"。DeBoer在投资者电话会议上说他感到"震惊"。这次失败发生在年底公布的第1阶段结果之后。第1阶段结果显示，标准视力测试的阅读能力有所提高。当时，ProQR公司表示，一些患者的视力改善可以被认为是达到了"改善生活"的程度。Sepofarsen是ProQR公司正在开发的最先进的药物，因此该生物技术公司现在不得不转向其管线中的其他药物。年，这家以RNA为重点的生物技术公司从Ionis制药公司获得了治疗视网膜色素变性（一种严重的罕见遗传病，患者在儿童时期会出现夜盲等症状，发展到中年时期有很大概率会失明）的药物许可。这种名为QR-的药物现在是该公司管线中的第三个产品，年底，该药物获得FDA孤儿药资格认定。ProQR公司还表示，它将继续与各公司分享其平台，开展眼病以外的其他治疗研究，这与最近和Lilly公司达成的价值高达13亿美元的许可交易类似。但随着其他大公司开始扩大眼科项目，ProQR公司的压力也越来越大。去年年底，Roche旗下的Genentech公司签署了LineageCellTherapeutics公司用于眼部疾病的细胞疗法的许可协议，总额可能高达6.7亿美元。

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