基因治疗的竞争格局和商业启示上

摘要经过25年的投资，基因治疗药物的商业化进程已经发展到一个关键节点。4种基因疗法已经在美国和欧洲上市，生物制药公司也在美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的监督下持续跟进，多个针对非肿瘤适应症的基因治疗产品正在临床开发中，这些药物在许多情况下仅单次用药就可能产生治愈性疗效，造福广大患者。随着基因治疗的逐渐成熟，生物制药企业必须制定相关策略，优化自身能力，帮助改善患者的健康状况，同时抓住更多商业机遇。影响基因治疗产品商业化的两个关键维度包括：竞争水平和患者的流行病学。根据这两个维度，我们可以将基因治疗机会的典型模式细分为四种：

典型模式1：流行率驱动的竞争性机会；随着接受基因治疗的患者增加，可接受治疗的目标患者随之减少，因此产品的快速上市非常关键

典型模式2：发病率驱动的竞争性机会；由于患者死亡率高，患病人群通常相对较少，因此重点应该放在发病人群的治疗上

典型模式3：流行率驱动的非竞争性机会；通常因为治疗难度大或者未满足的需求较小而存在大量未接受治疗的患者

典型模式4：发病率驱动的非竞争性机会；发病率与流行率相比相对较大，市场中的竞争者少

根据基因治疗管线产品所属的典型模式，生物制药公司必须在竞争激烈的市场中改进市场定位，应该考量的因素包括：患者亚群的未满足需求、产品能够满足哪些治疗目标、创新定价模型、灵活的商业基础设施、在治疗基础之上提供增值服务、进行能够证明产品价值的研究（例如：卫生经济学和临床实效研究，头对头的比较）等。此外，根据市场进入的时机，每个基因治疗公司都必须对他们的市场定位进行评估，制定解决方案，从而让患者和公司利益相关者都能通过这些基因治疗产品获利。

在本报告中，L.E.K.集中探讨了基因治疗的非肿瘤市场，总结出生物制药公司在面对基因治疗市场竞争时应该