启示开始了美国FDA通过第一例基因

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贺建奎基因编辑婴儿项目的讨论热潮还没过去，美国FDA紧接着就批准了一项基因编辑技术的人体临床实验——EDIT-疗法。

什么是EDIT-疗法？

11月30日，EDITAS医药公司宣布已经获得FDA批准，将合法开展基因编辑技术的人体试验。

这家公司由CRISPR技术发明者之一，同时也是麻省理工终身教授——张峰博士创立，这次获批的项目是该公司在研究的一项基因编辑医疗技术，适用于一种遗传性视网膜衰退疾病——LCA10（Leber先天性黑蒙症中的一种）。

这次获批的EDIT-疗法也是基于CRISPR技术一种基因疗法，它将编码Cas9的基因和两个指导RNA（gRNA）装载进AAV5病毒载体，并通过视网膜下注射，直接注射到患者感光细胞附近，将基因编辑系统递送到感光细胞中。当感光细胞表达基因编辑系统时，gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP基因上致病的IVS26突变，从而改善感光细胞功能，达到治疗效果。

LEBER先天性黑蒙症

Leber先天性黑蒙症是一种由至少18个不同基因突变造成视网膜退行性病变的遗传疾病，携带此病症的婴儿会在出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失，进而导致婴幼儿先天性盲。全球每10万婴儿中就有2至3个孩子患有此病，其中最常见的疾病是LCA10，它是由CEP基因突变引起的单基因疾病，在所有LCA患者中大约有20％至30％患有LCA10。

此次EDITAS医药公司进行基因编辑的目标是体细胞，与贺建奎教授直接在受精卵上动手术不一样，这种技术改动的细胞，理论上不会遗传到下一代，仅是通过改变体细胞的基因，达到治疗效果。

都是基因编辑，为什么它可以？

贺建奎可能想哭，为什么大家都是基因编辑，为什么EDITAS医药公司的人体试验可以获得FDA的批准，而自己却被骂的狗血淋头？

大家都说到烂的脱靶问题，这里就不提了，只要是这种基因编辑技术，脱靶是逃不开的问题，现有的技术规避不了这个问题。

问题的是这个基因编辑的对象是谁？编辑受精卵和编辑感光细胞一样么？

编辑受精卵，意味着人工“创造”一套遗传基因，并流入人类的基因池中，后果是什么？我们谁都不知道……

通过基因编辑技术，改善感光细胞功能，阻止病情恶化，甚至带给病孩从见光明的机会，这才是科学技术应该做的事情。

其实基因编辑技术的发展在近几年呈指数级别的增长，大家都在“门外”徘徊着，怎么踏出那一步，美国这回交了自己的答卷。

至于会不会出现这么一天，基因编辑从体细胞过渡到生殖细胞，从治疗疾病变成生产超级人类，就看大家怎么交出自己的答卷了。

编辑：重佚

责任编辑：林森

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