基因治疗，是否就绪基因治疗系列

最近，贺某因为“基因编辑婴儿”事件，被列为Nature十大年度人物。不过没有什么正面的评价，而是再次遭到了国际的谴责。Science也将该事件列入年度负面新闻。其实早在上个月，该事件在被报道之初即遭到来自各专业的科学家联名抵制。其原因，包括但不限于：

1.此次基因编辑婴儿事件是违反道德伦理的。因为临床上已经能够在父亲为携带者，而母亲正常的情况下，通过精子清洗技术，几乎可以生出健康胚胎。然而，贺用一个成功率未知的方案，来替代已经知道高成功率的医疗方案，用在病人身上，是非常冒进的做法。贺某在已知这种编辑会对两个女孩产生未知风险的情况下，为获得不确定的利益，仍然一意孤行。

2.基因编辑婴儿技术角度讲是失败的。其一，因为没有准确敲除目的区域。他们虽然破坏了CCR5的部分区域，但是和经过临床验证的CCR5缺陷型比，并不能保证这种基因型一定会阻止HIV感染。其二，由于没有考虑到单细胞受精卵分裂可能会发生于sgRNA和Cas9发生作用之前，从而造成只有部分细胞被编辑，产生了“嵌合体”——而嵌合体并不能确保个体免于HIV感染。第三，贺以偏概全的认为：没有检测到脱靶，就相当于没有发生。他忽略了基因测序的局限性。

该事件所反映出的伦理和技术层面的问题，也是基因治疗在内的所有临床试验所面临的普遍问题：安全性和有效性。纵观基因治疗的发展历史，类似事件并不鲜见，但是总是有人哀之而不鉴之，一再重蹈覆辙。

往事并不如烟

基因治疗曾被寄希望于遗传病，很多人类的疾病都具有遗传因素，有些非常罕见[1]。有进一步兴趣的朋友可以在NationalInstitutesofHealth（NIH）的







































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