孤儿药溶酶体贮积症利润丰厚的超级罕见

当今的制药业对开发针对罕见病的孤儿药的兴趣正日益增加。在孤儿药中，有一类是用于极为罕见的疾病的，这类药被称为超级孤儿药（ultra-orphandrug），溶酶体贮积症（LSD）就是一种超级罕见疾病，全球患者少于1万人。虽然超级罕见疾病的发病率非常低，但是超级孤儿药却能为开发这类药物的制药公司带来非常丰厚的回报，健赞（Gnzym）公司开发的用于戈谢病的超级重磅炸弹药物Crzym（伊米苷酶）就是一个很好的例子。本文将以溶酶体贮积症为例，探讨超级孤儿药市场的机会。