CCRVO2015庞继景教授基因

编者按：

　　第七届中国眼科学和视光科学研究大会（CCRVO）于年8月13-16日在美丽的沈阳召开，本次会议的主题为“探索创新、眼科的未来”，于七大学术方向领域中汇报以及展示最新的研究成果，其中在遗传性眼病与基因治疗领域，美国佛罗里达大学医学院眼科的庞继景教授带来了国际最前沿的遗传性视网膜基因治疗的临床试验结果，会后接受了《国际眼科时讯》的专访，对基因治疗的最新进展以及存在的问题进行详细的解答，同时对各种遗传性视网膜疾病基因治疗的未来进行展望，希望通过眼科各位同仁的努力，基因治疗能够真正有的放矢地为临床遗传性视网膜疾病的患者造福。

基因治疗的适应证以及前景

　　基因治疗最开始的适应证是遗传性疾病。在早些年，我们对遗传性疾病的发病原因以及发病过程是知之甚少，更别谈及治疗方面。经过这些年分子生物学的发展，越来越多导致遗传性疾病发病的突变基因被发现，然后通过各种方法，现如今主要是病毒载体的方法，将正常的基因转入到病变区，来纠正缺陷基因，以达到治疗的目的。经过科学家以及医生们不断的努力和探索，如今基因治疗领域在眼科视网膜遗传病领域获得了突破。这是视网膜特殊的解剖结构特点所决定的，由于眼睛结构的相对封闭及视网膜下腔的免疫豁免性，我们用少量的病毒载体，就能够达到很好的临床效果，这是一个得天独厚的条件。这就是为什么有人说基因治疗是上帝送给眼科医生和患者的一个礼物。总的来说，基因治疗在遗传性视网膜疾病的治疗中有着良好的应用前景，现在很多视网膜疾病特别是视网膜遗传病的基因治疗已经进入临床试验阶段。

基因治疗的临床试验

　　雷伯氏先天性黑矇（LCA）是发病最早、最严重的遗传性视网膜病变，全世界患病率约1/31,~1/81,，LCA的突变基因及临床表现多样，有时表现为早发性视网膜色素变性，LCA2由视网膜色素上皮细胞中RPE65基因突变造成的常染色体隐性遗传，占LCA患者的5-15%。早在年，佛罗里达大学就开展了应用AAV2-CBsb-hRPE65进行的雷伯氏先天性黑矇治疗的临床试验（图1），随着本基因临床试验的开展，其他领域的临床试验也如火如荼地开展起来，例如，视网膜色素变性、无脉络膜症、青少年黄斑变性、尤赛氏综合征、老年黄斑变性、视网膜劈裂症、遗传性视神经病变等等。在不久的将来，会有越来越多的遗传性视网膜疾病的基因治疗进入临床。

图1.AAV2-CBsb-hRPE65进行的雷伯氏先天性黑矇治疗的临床试验

眼科学发展的未来

　　眼科学发展的未来主要集中在各个领域的创新，医院的眼科对创新的意识和实践也十分重视，本次大会也展现了多个领域的创新成果，希望在不久的将来能够与国内的临床医生以及研究人员一起，真正有的放矢地将基因治疗用于实处，为广大遗传性眼病的患者服务，造福临床中碰到的遗传性视网膜疾病患者。

参会感受

　　每年的全国眼科大会和基础科学研究大会，我都会积极参与，本次大会对我有着非凡的意义，原因有以下几点：首先本届大会的举办地址是在我出生和成长的地方，是我的家乡，并且我在这里的中国医科大学及附属二院学习和工作过很长一段时间，我对它有着很深的感情，对我有着特殊的意义；其次，这次大会中见到了很多新老朋友，大家在这个平台上进行知识和情感的交流，我对此非常的高兴；最后也是最重要的一点，本次大会议程的众多论点都是国际的领先前沿，有的报告比在国际高端的会议中的报告更新，更全面，所以参加本次CCRVO会议对我来说，是一个很好的学习和交流的机会。

（来源：《国际眼科时讯》编辑部）

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