加州与密歇根,创新与民粹

摩根大通医疗大会小结

上周在加州旧金山举行的摩根大通医疗大会和在密歇根州底特律举行的北美车展是这两个行业的开年大戏。然而，尽管摩根大通会议上关于行业并购和研发创新的好消息不断，但Trump对药价的指责，使全周IBB指数先涨后跌而收平。Medicare药费谈判是打压药价的最佳措施，但却是国会共和党人历来反对的。在Trump可能不断制造的头条风险下，医药公司已开始自律，并用数据向公众证明高药价背后的高疗效。大会上最大的惊喜分别来自illumina的基因测序仪新系列（有望将基因组测序的长期成本降低至美元）和默克的PD1+化疗组合申报（PD1联合疗法有望成为肺癌一线治疗的首选）。因大药厂现金充裕，而自行研发效率低下，行业并购在去年令人失望后，今年可能增多，辉瑞、安进、吉利德、百健均有可能进行大型并购。

底特律车展小结

密歇根等锈带地区蓝领工人的选票是Trump胜选的关键，然而自动驾驶和节能环保这两个与Trump核心选民立场相悖的主题却在底特律车展上占据中心位置。许多柴油车新车型在车展上发布；通用号称要以Bolt平台为基础，推出更多电动车型；特斯拉今年Model3的产量目标是10~20万；刚独立的Waymo披露了软硬件研发的更多细节，并在车展上继续寻找合作伙伴。在贸易保护主义的风险下，特斯拉反而是最为本地化生产的汽车公司。

寻找AI+淘金热中的卖水人

安卓之父AndyRubin将携AI智能硬件（手机）王者归来。通过收购初创公司Maluuba，微软将最后一位还留在学术界的深度学习大牛YoshuaBengio招为顾问。巨头间的竞争将是AI实力的竞争，错过移动互联网的微软有借AI重生之势。微软、Alphabet、亚马逊、英伟达、赛灵思等将是AI+淘金热中的卖水人。

VC市场理性化

年全年美国VC投资金额和笔数较年高点有所回落，独角兽新增数量明显减少，估值渐趋理性化。但VC基金融资创了新高，意味着以后的投资也不会急剧减少。退出方面，去年是个低谷，但今年普遍预期IPO增多。人工智能是VC投资最火热的领域。

其他要闻

苹果与蔡司合作研发AR眼镜；Atlassian收购Trello，Airbnb领投餐厅预订应用Resy；SpaceX爆炸损失2.5亿美元，谷歌计划出售卫星业务；Parrot无人机部门裁员三分之一，Alphabet放弃无人机互联网计划；Snapchat推出通用搜索功能，将国际总部设在伦敦；亚马逊为Prime会员推出信用卡；苹果推原创视频内容，Facebook测试视频插播广告；AWS收购网络安全公司，谷歌云推出密钥管理服务；美国存管信托和结算公司采用区块链技术。

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摩根大通医疗大会小结

药价争议再次引爆

Trump在新闻发布会上表示，联邦政府将全力克服医药行业的游说影响，通过新的招标程序降低药价，预计将在未来一段时间内实现数十亿美元的降价幅度。在选举期间，特朗普建议Medicare有权进行药物价格的谈判，而这对于制药公司是一个非常敏感的问题，后者一直试图游说国会不允许联邦机构通过谈判降低药价。在美国，药物价格基本上是不透明的，而且一半以上的美国人口服用处方药，因此价格上涨已成为一个政治问题。一些药品行业的从业人员认为，Medicare可以通过PBM进行药价谈判从而获取更多折扣；而也有人认为，公开进行药价谈判有助于建立药价的公共基准。（Endpoints）

Biogen推出的针对脊髓性肌萎缩症的突破性药物Spinraza首年药价高达75万美元，之后每年花费为37.5万美元。由于价格高昂，Biogen为此公布了临床试验的后续数据，证明使用Spinraza后死亡率明显降低。该研究由于已经获得成功因此已经停止，未获得治疗的婴儿死亡的概率达到了68%，而使用Spinraza药物的试验组概率降低了47%至39%。（Endpoints）

在摩根大通医疗大会上，AbbVie公司CEORichardGonzalez表示，公司承诺年度药价涨幅为单位数。这一举动是追随了此前Allergan的CEOBrentSaunders（9月）和NovoNordisk的美国区总裁JakobRiis（12月）的类似承诺。（Endpoints）

收购案预期增加

上周一，日本制药龙头企业武田宣布将以52亿美元现金（每股24美元）收购美国生物技术公司Ariad，较周五收盘价溢价75%。武田计划通过债务融资40亿美元，并利用现有现金来支付该笔交易，预计将在2月底完成。Ariad仅有一个上市产品ponatinib（Iclusig）用于耐药CML（慢性髓细胞白血病）和部分ALL（急性淋巴细胞白血病）和一个晚期在研产品brigatinib用于ALK阳性耐药肺癌。Iclusig去年预计销售额达到1.7~1.8亿美元，预计峰值销售5亿美元，适应症能扩展有望再添2亿美元。Brigatinib已获得FDA突破性药物地位和优先审批权，审批结果将在今年四月通过。武田在88亿美元收购千禧药业后进入多发性骨髓瘤领域，此次收购Ariad将提高武田在血液肿瘤领域的地位，Ariad的产品在武田更大的市场推广下也可能有更好市场表现。目前该领域的其它重磅药物Actos专利已过期、Velcade也即将过期，因此武田急需补充产品线，去年公开宣布准备了亿美元寻找亿美元大小企业收购。（Fortune）

法国制药商IpsenSA周一表示，将以最多10亿美元收购美国同业MerrimackPharmaceuticalsInc的部分资产，当中包括治疗胰腺癌的新上市药物Onivyde。Ipsen将会取得Onivyde在美国的独家商用化权益。Ipsen将会在交易结案时支付5.75亿美元，另外多达4.5亿美元的部分将取决于Onivyde在美国获得批准的状况而定。这项交易将可以让Merrimack取得资源来支援开发三款治疗胰腺、肺及其他类型癌症的新款复合标靶治疗，同时也可以增强Ipsen的产品阵容，Ipsen过去一直致力于开发内分泌产品。（Endpoints）

研发创新进程依旧

下一代基因测序技术的全球领导者Illumina在摩根大通医疗健康年会（J.P.MorganHealthcareConference）上推出了NovaSeq系列可扩展测序架构，重新定义高通量测序。该架构通过高通量、易操作性、低成本以及灵活性，有望将基因组测序的长期成本从1,美元降低至美元。NovaSeq是Illumina至今推出的最为强大的测序仪，将为更多复杂实验打开新的视野，允许以更大的深度来发现罕见的遗传变异。它一次运作能够对3~48人的全基因组进行测序，并为比对肿瘤健康组织的超级深度测序、与复杂疾病相关的大规模基因变异分析等领域提供全新的市场。NovaSeq系列包括NovaSeq5和NovaSeq6两种机型，售价分别为85万和98.5万美元，分别将在年中期和年3月发货。两款机型与Illumina其他的台式测序产品一样具有易用的特点，包括全自动机载簇生成、试剂盒以及简化的工作流程。该系统具有可扩展的通量，用户可以根据需求选择1个、2个或者4个流动槽类型，灵活开展需要不同产出水平的测序应用。相比于Illumina其他测序系统，NovaSeq测序成本更低。NovaSeq系统比HisSeqX便宜20%，通量将是其3倍，为无法负担HiSeqX5或HiSeqX10测序仪的实验室提供了新的选择。消息发布后，Illumina股价上涨16.6%。（BusinessWire）

Illumina推出NovaSeq系列测序架构

Illumina与菲利普和IBM展开合作，旨在共同推进癌症基因组数据的分析和解释：

?将Illumina测序平台与菲利普IntellispaceGenomics临床信息平台整合，提供单一的解决方案。该解决方案可以结合IlluminaBaseSpaceSequenceHub和多个来源（包括放射学、免疫组织化学、数字病理学、医疗记录和实验室测试）的数据，提供统一的视图，使研究人员能够更加方便的获取相关的文献或指导，并对数据进行高级分析和深度学习处理。

?Illumina与IBM建立了基于Watson系统的合作关系，将IBMWatsonforGenomics解决方案与IlluminaBaseSpaceSequenceHub及肿瘤测序进程整合，更快速和全面地解读由IlluminaTruSightTumo所测的基因组数据。WatsonforGenomics可以利用专业指南、医学文献、临床试验汇编和其他知识来源，在短短的几分钟内生成报告，该过程通常需要一个研究人员超过1周的时间。该解决方案预计将在今年早期推出。（Illumina，Illumina）

FDA宣布将加速审批默克公司的PD-1抗体Keytruda+化疗（化疗使用培美曲塞+卡铂）组合用于非小细胞肺癌（NSCLC）的一线疗法，将在5月10日公布审批结果。该疗法基于PhaseI/IIKEYNOTE-cohortG临床研究数据，该研究针对名PD-L1表达水平各异的NSCLC患者使用了Keytruda+化疗的组合疗法，结果显示，Keytruda在经过化疗的患者上反应率和PFS均显著改善。（Merck）

Merck与数据分析软件公司Palantir合作，加速新药开发。最先参与合作的Merck业务部门包括医疗保健、生命科学和性能材料。尽管Palantir声称此次合作的动机是为社会服务，但也将为公司带来巨额的收入，例如仅肺癌患者的市场就达到了每年亿美元。（TechCrunch）

为推动CART免疫疗法axi-cel（此前称为KTE-C19）在亚洲的商业化，KITE与日本DaiichiSankyo合作，并和中国复星成立合资公司FosunPharmaKiteBiotechnology（以下简称FosunKite）。这两项合作的预付款为KITE提供了9,万美元不稀释股权的融资，后续会根据未来的发展和商业里程碑提供最高可达2.35亿美元的资金注入。

?DaiichiSankyo将负责axi-cel在日本的发展和商业化。KITE获得来自DaiichiSankyo的5万美元预付款，根据后续发展和商业里成本还会获得最高可达2亿美元的资金，并收取约10%至15%（low-to-midteen）的销售提成。

?与中国复星成立的合资公司FosunKite将负责axi-cel在中国的研发、生产和商业化。复星将支付2万美元用于支持临床研发和生产，占有公司50%股份但获取60%利润；KITE则负责提供特定的技术转移服务，占有另外50%的股份和40%的利润。此外，复星还向KITE支付了4万美元预付款，并将根据研发进展及市场情况支付万美元，以及axi-cel约4~6%（mid-singledigit）的销售提成。

除axi-cel以外，DaiichiSankyo与FosunKite还可以引进KITE在研的后续产品，例如T细胞疗法KITE-，该疗法可以靶向于实体瘤表面特异性的MAGEA3/A6靶点，目前正在临床1期试验阶段。（KITE，KITE）

FDA批准SparkTherapeutics旗下治疗先天性黑蒙症的基因疗法药物SPK-RPE65扩大孤儿药标识的受众群体，可用于RPE-65介导遗传性视网膜疾病（IRD），即所有由于双等位基因REPE65变异患病的患者，均可使用SPK-RPE65治疗。此外，1期临床测试患者的4年数据显示SPK-RPE65的治疗长期有效。此前，SPK-RPE65药物1期临床测试的8名患者使用3期临床测试的剂量后，符合3期临床测试的进入标准。此后的4年跟踪观察显示，治疗仍然有效。针对3期临床测试的主要端点，第4年时的平均lux分数变化在2.4±0.46，对比第1年为2.6±0.56。而70名不接受治疗的患者视力均有所下降，其中大部分患者在18岁前失明。目前滚动BLA（BiologicsLicenseApplications，生物制剂许可申请）申报正在进行当中，预计将在年早期完成申报。（Spark）

已融资19亿美元、估值50亿美元的神秘mRNA药物创业公司Moderna在摩根大通会议上首次披露研发计划。5种正在进行临床试验的疫苗中，有两种用于流感，1种用于Zika病毒，1种与阿斯利康合作用于心脏病、第5种与默克合作，但适应症未予披露。此外，公司还在研发一款针对Chikungunya病毒的疫苗，将很快投入临床试验。（Forbes）

美国脑深度电刺激（DBS）设备提供商只有Medtronic一家公司的情况将要改变，St.JudeMedical近期在美国推出DBS系统，BostonScientific也计划在明年晚些时候在美国市场推出DBS系统，后面两家公司此前均已在欧洲推出该系统。DBS系统是一种可植入设备，通过对大脑的电信号刺激改变改变神经电活动，从而治疗帕金森等运动障碍疾病。Medtronic生产的DBS系统价格在18,~35,美元，尽管去年DBS系统的收入仅占Medtronic近亿总收入中的5亿，但却是公司增长最快的领域之一，增速达到9%。目前，DBS在帕金森治疗中的应用并不广泛，原因包括：1）并非所有帕金森患者均适用于DBS系统，BostonScientific估计13%的帕金森病人适用，而Medtronic估计10%；2）许多帕金森患者仅接受了初级保健医生或社区医生的治疗，与全国各地提供DBS的大约个专科中心缺乏联系；3）病人对手术的恐惧；4）需要大量的时间，包括访问专科中心、术前术后的咨询、术后住院等。尽管DBS植入的成本可达到10万美元，但并不是影响DBS普及的原因，因为保险公司通常会报销大部分乃至全部的费用。目前，DBS主要用于中晚期帕金森患者，有关DBS的临床测试仍在开展，以期证明DBS对于早期帕金森患者的疗效，从而更好的推广该疗法。（TheWallStreetJournal）

底特律车展小结

底特律车展