什么是基因编辑技术基因治疗能否掀起未来医疗新革命

在生物科学与生物技术高速发展的今天，采用分子生物学手段治疗遗传疾病、肿瘤、心血管和代谢性疾病等已然成为本世纪的一大热点领域。而说起21世纪生命科学领域最为火爆的生物技术，那无疑就是基因编辑技术。越来越多的临床研究结果证实，基因编辑与基因治疗能够为彻底治愈一些先天性遗传病、肿瘤、艾滋病及其他恶性疾病开辟出一条全新的路径。

基因编辑技术是什么？

基因编辑（geneediting），又称基因组编辑或基因组工程，是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术或过程。基因编辑依赖于经过基因工程改造的核酸酶，也称“分子剪刀”，在基因组中特定位置产生位点特异性双链断裂（DSB），诱导生物体通过非同源末端连接（NHEJ）或同源重组（HR）来修复DSB，因为这个修复过程容易出错，从而导致靶向突变。这种靶向突变就是基因编辑。基因编辑以其能够高效率地进行定点基因组编辑，在基因研究、基因治疗和遗传改良等方面展示出了巨大的潜力。

基因治疗

基因治疗即是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。众所周知，许多人类疾病都来源于基因缺陷，如先天性遗传性疾病、某些恶性肿瘤等，此类基因疾病往往是天生的、罕有的，甚至没有相关药物治疗。对于这类由基因突变引起的疾病，基因治疗无疑为其提供了一个新思路。

基因治疗的3种方式

1、体外编辑

体外编辑最典型的列子就是近几年异常火爆的CAR-T技术和体外编辑干细胞等。它们是将细胞在体外“修好”后，再回输到体内，从而使原先受损功能得到修复。体外编辑的好处是比较可控，坏处是在致病机制复杂或者研究不够深入的情况下效果不明显。如CAR-T技术，目前只对血液瘤效果好，就是因为血液瘤微环境比较简单；而干细胞治疗之所以进展不大，就是因为干细胞相关疾病的微环境往往很复杂，改造干细胞回输体内之后并不能发挥预想的作用。

2、体内游离DNA表达

体内游离DNA表达适用于因为基因突变而导致一些特定蛋白缺乏所引起的疾病，比如莱伯氏先天性黑蒙症、血友病等。这个比较典型的列子，如FDA批准的治疗遗传性眼疾的基因药物“Luxturna”。体内游离DNA表达的好处是相对安全。坏处是游离的病毒DNA不可控，并且可能会随着细胞分裂逐渐消耗掉，从而无法达到长效治疗的目的。

3、体内基因组编辑

体内基因组编辑即直接利用基因编辑技术在体内直接对突变的目标DNA进行修改，消除致病基因，恢复机体功能。体内基因组编辑想好处是有可能根治疾病，坏处就是存在一定的风险性，安全度不高。不过体内基因组编辑依然是基因治疗方法中最被寄予厚望的一个。

总结与展望

近年来，以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术为生命医学带来革命性变化。在临床治疗、攻克顽疾难症方面，基因编辑与基因治疗等新技术被人们寄予厚望。而随着基因编辑技术的不断发展，越来越多的临床实验结果也证实了基因编辑及治疗具有巨大的前景，是未来生物医学领域的重要发展方向。对此，你怎么看？欢迎转发与留言！