EB基因疗法治疗这类大疱性表皮松

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·治疗后三年观察到持续的伤口愈合和良好的安全性

·大面积致残性慢性伤口出现持久性愈合

·EB-与VII型胶原蛋白的长期分子表达有关

Abeona制药公司是一家将基因和细胞疗法完全整合的领头者，该公司近日宣布其评估EB-长期有效性和安全性的1/2a期临床试验获得积极结果。EB-是一种用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（recessivedystrophicepidermolysisbullosa,RDEB）的基因校正细胞疗法。EB-治疗后三年伤口持续愈合，且安全性良好。关于七名RDEB受试者42处治疗后伤口的长期随访数据已在同行评审杂志《JCIInsight》上发表。

“这些结果使我们坚信EB-是一种安全有效的基因校正细胞疗法，能使RDEB患者身上最致残的伤口长期持久的愈合，”Abeona首席执行官Jo?oSiffert医学博士指出，“这些结果尤为重要，即使是在治疗大面积且疼痛的慢性伤口这一最具挑战性的情况，EB-治疗也能使伤口愈合。考虑到RDEB慢性伤口的平均面积超过cm2，潜在的新疗法能够处理这些伤口从而改善生活质量。我们由衷感谢斯坦福大学的合作伙伴以及自愿参加这项研究的患者们，并希望在此强有力的临床基础上启动评估EB-治疗RDEB的关键性3期VIITALTM研究。”

主要研究发现包括：

·选择进行治疗的伤口平均存在时间为11.2年（范围：3-20年）

·EB-治疗三年后，大多数RDEB患者获得了持续的伤口愈合，其中80%（16/20）伤口达到50%的愈合”，70%（14/20）伤口达到≥75%的愈合

·预期选择的对照伤口中，未治疗的6处伤口仅有1个（17%）在两年后愈合≥50%

·与治疗前伤口53%（20/38）存在疼痛和61%（23/38）存在瘙痒的基线值相比，三年治疗后≥50%愈合伤口无疼痛和瘙痒

·VII型胶原蛋白在锚定皮肤的真皮层和表皮层起重要作用，EB-治疗与VII型胶原长期分子表达有关

·三年观察期内未观察到与治疗相关的严重不良事件

·任何时间点均未有复制能力的病毒出现

斯坦福大学医学院的研究人员进行了这项单中心、开放标签的1/2a期临床试验，旨在评估EB-在7例严重全身性RDEB成人患者中的长期伤口愈合情况和安全性，和考察治疗后的患者报告效果。此次试验招募患者要求为：慢性开放性伤口，其定义为伤口存在且未愈合至少12周，总面积至少cm2。在该试验中，将基因校正的EB-皮肤移植物（每块35cm2）移植到7例成人受试者身上各六个创口部位（共n=42个部位）上，选择进行治疗的伤口平均存在时间为11.2年（范围：3-20年）。在移植EB-之后，对受试者进行了2-5年的随访，并在研究过程中接受包括补铁和食管扩张在内的标准护理疗法。

Abeona目前正在继续进行评价EB-治疗RDEB关键3期VIITALTM试验的准备，预计将在年第四季度获得美国食品药品监督管理局（FDA）化学，生产和控制（Chemical,ManufacturingandControls，CMC）的批准。

关于EB-

EB-是一种研究型自体基因校正的细胞疗法，准备进入治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）这一尚无获批治疗的罕见结缔组织疾病的晚期开发阶段。EB-治疗包括利用基因转移将COL7A1基因递送至患者自己的皮肤细胞（角质形成细胞）中，然后将其移植回患者体内，使VII型胶原蛋白正常表达并促使伤口愈合。在美国，Abeona已获得EB-的再生医学先进疗法、突破性疗法和罕见儿科资格认定以及美国和欧洲的孤儿药资格认定。

关于隐性营养不良性大疱性表皮松解症

隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）是一种罕见的结缔组织疾病，其特征是引起疼痛的严重皮肤伤口，并可能出现影响寿命和生活质量的全身性并发症。VII型胶原蛋白对锚定皮肤的真皮层和表皮层必不可少，而RDEB患者的COL7A1基因存在缺陷，使他们无法产生功能性VII型胶原蛋白。目前尚无针对RDEB的获批疗法。

原文链接：

AbeonaTherapeuticsAnnouncesPublicationofPositiveLong-TermDatafromPhase1/2aClinicalTrialEvaluatingEB-GeneTherapyforRecessiveDystrophicEpidermolysisBullosa翻译：林萍萍

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