中国首个遗传性视网膜疾病基因治疗计划正式

12月20日，为了让更多中国遗传性眼科疾病患者受益，华大基因与何氏眼科联合宣布——中国首个遗传性视网膜疾病基因治疗计划正式启动。此项合作将加速基因编辑在眼科领域的应用，未来将结合深圳市关爱行动公益基金会·光基金、何氏眼科爱之光等公益基金的支持，为国内遗传性眼病患者的基因治疗点亮希望。

何氏眼科基因检测和干细胞项目负责人王卓实教授表示：“美国基因治疗先锋生物公司SparkTherapeutics的RPE65突变相关视网膜疾病基因治疗方案Luxturna正式获得美国FDA优先通道审批通过上市。这对遗传疾病的基因治疗领域产生深远而积极的影响，象征眼科遗传病几十年来的研究和努力有了重大突破，陆续将会出现更多的基因治疗药物，人类科技发展迈上新台阶。何氏眼科常年致力于眼科遗传病的研究，并携手华大基因启动中国首个遗传性视网膜疾病基因治疗计划，为更多眼科遗传疾病患者带去曙光和希望。”

何氏眼科拥有干细胞治疗以及神经保护药物H等多种技术平台及综合防治措施，CFDA的GCP机构及国际多中心研究的经验，在治疗安全及有效方面提供有利的保障。华大基因拥有遗传病检测的试点资质，并在遗传性视网膜疾病的检测与研究方面开展了大量的临床、科研与公益的工作，并拥有国际领先的基因合成编辑平台。

此项合作将加速基因编辑在眼科领域的应用，未来将结合深圳市关爱行动公益基金会·光基金、何氏眼科爱之光等公益基金的支持，为国内遗传性眼病患者的基因治疗点亮希望。

年9月9日，华大基因首席产品官彭智宇博士在第十二届国际罕见病与孤儿药大会上宣布：华大基因的七位女性高管自发捐款，与深圳市关爱行动公益基金会共同筹划成立“光基金”以救助眼病患者。光基金的启动资金来自华大基因7位女性高管的自发捐款。

截止到目前，何氏眼科与华大基因合作完成遗传性眼病公益筛查超过2,例，其中临床症状及有家族史等符合的遗传性眼病余例样本，已检出9种类型遗传性眼病多例，根据主要遗传性眼病合并发病率计算，覆盖人群超过万。

何氏眼科

何氏眼科作为国家重点专科，是国家卫计委授予的中国唯一“卫计委防盲治盲培训基地”和辽宁省青少年近视防控基地。同时也是国际眼科理事会(ICO)顾问委员单位、国际防盲协会(IAPB)会员、国家食品药品监督管理总局(CFDA)的药物临床试验机构(GCP)、国家发改委眼科生物医药国家地方联合工程实验室、科技部国际科技合作基地以及东北最大的视网膜色素变性基因检测中心。何氏眼科多年来在技术上不断创新，是辽宁省干细胞重点实验室、辽宁省生物工程中心、辽宁省干细胞临床应用中心等多个高水平研发平台。同时，何氏眼科在在临床技术应用上，全面实现无痛微创手术技术，是中国最有影响力的眼科白内障手术中心之一。

深圳市关爱行动公益基金会·光基金

深圳市关爱行动公益基金会·光基金由华大基因的七位女性高管自发捐款20万元发起成立，旨在借科技之光，传万世之灯；其使用范围为：为全球范围内莱伯氏先天性黑矇（LCA）临床确诊及疑似患者免费提供基因检测；开展社会宣传和知识普及，引起社会对失明儿童和LCA患者群体的







































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